Terapia combinada triple ayuda a pacientes con fibrosis quística: Estudio

Los investigadores descubrieron que el moco de la vía aérea es menos pegajosa y la inflamación pulmonar se reduce considerablemente si el tratamiento de la combinación triple se usa para beneficios a largo plazo en personas con fibrosis quística (CF).Según su investigación, este tipo de drogas alivia los síntomas de la FQ en muchas personas.

Los investigadores descubrieron que el moco de la vía aérea es menos pegajosa y la inflamación pulmonar se reduce considerablemente si el tratamiento de la combinación triple se usa para beneficios a largo plazo en personas con fibrosis quística (CF).Según su investigación, este tipo de drogas alivia los síntomas de la FQ en muchas personas.Los hallazgos de Charite-UniversitatsMedizin Berlín y los hallazgos del Centro MAX Delbruck se publicaron recientemente en la revista europea respiratoria.

Hace dos años, un estudio liderado por el carite descubrió que una terapia combinada de tres fármacos que involucra a Elexacaftor, Tezacaftor e Ivacaftor es efectivo en muchos pacientes con fibrosis quística, una enfermedad hereditaria, mejorando tanto la función pulmonar como la calidad de la vida.El profesor Marcus Mall, el investigador principal en ambos ensayos, dirigió un equipo que investigó por primera vez si este tipo de tratamiento también es beneficioso a largo plazo, es decir, durante un período de 12 meses o más.Para investigar esto, los investigadores examinaron el esputo, o las secreciones de los tractos respiratorios de los pacientes.

"En pacientes con fibrosis quística, el moco en las vías respiratorias es muy pegajosa porque no contiene suficiente agua y las mucinas, las moléculas que forman moco, se adhieren demasiado debido a sus propiedades químicas. Esto da como resultado moco espeso y pegajoso,que obstruye las vías respiratorias, lo que dificulta que los pacientes respiren y conduzcan a una infección bacteriana crónica e inflamación de los pulmones ", explica Mall, director del Departamento de Medicina Respiratoria Pediátrica, inmunología y medicina de cuidados críticos y el Centro de Fibrosis Quística Christiane Herzog enCarito.En el estudio, los investigadores muestran que una combinación de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor produce secreciones respiratorias menos viscosas y disminuye la inflamación e infección bacteriana en los pulmones de los pacientes con fibrosis quística."Además, los efectos duraron durante todo el período de estudio de un año. Esto es realmente importante porque los medicamentos anteriores causaron un rebote en la carga bacteriana en las vías respiratorias", explicó el Dr. Simon Graber, quien también trabaja en el Departamento de Medicina Respiratoria Pediátrica, Inmunología y medicina de cuidados críticos en Charite y fue uno de los co-líder del estudio.79 adolescentes y adultos con fibrosis quística y enfermedad pulmonar crónica participaron en el ensayo. "Este es un gran paso adelante en el tratamiento de la fibrosis quística", dice Mall."Al mismo tiempo, sería prematuro decir que los pacientes han sido normalizados, y mucho menos curados. Desafortunadamente, los cambios pulmonares crónicos que surgen durante muchos años de vivir con la enfermedad no se pueden revertir".Esto significa que los pacientes con enfermedad pulmonar avanzada aún deberán confiar en tratamientos establecidos que involucran inhalación de medicamentos para el moco, tomando antibióticos y fisioterapia. "Planeamos avanzar con nuestra investigación sobre cómo hacer tratamientos que aborden la fibrosis quística a través de la molecularidadLos defectos que causan la enfermedad, como la combinación de medicamentos triples estudiados aquí, aún más efectivos. Esto incluye comenzar el tratamiento en la primera infancia con el objetivo de prevenir los cambios pulmonares crónicos siempre que sea posible ", señala Mall."Aparte de eso, esta terapia no está disponible para aproximadamente el diez por ciento de nuestros pacientes en este momento debido a sus condiciones genéticas", agrega Graber."Es por eso que también estamos trabajando duro en investigaciones que involucran nuevos tratamientos moleculares para que podamos tratar a todas las personas con fibrosis quística de manera efectiva". Los investigadores también están trabajando para avanzar en su comprensión de los defectos de moco en la fibrosis quística y desarrollar nuevos mucolíticos, fármacos que disminuyen que disminuyan que delgaden los fármacos que disminuyan el adelgazamiento.y aflojar el moco.Esta investigación también podría beneficiar a los pacientes con enfermedades pulmonar inflamatorias crónicas comunes como el asma y la EPOC. La fibrosis cásica es una de las enfermedades hereditarias fatales más comunes en todo el mundo.Hasta 8,000 niños, adolescentes y adultos viven con la enfermedad en Alemania hoy.Un desequilibrio en el transporte de sal y agua a través de las superficies mucosas del cuerpo hace que las personas con fibrosis quística produzcan secreciones gruesas y pegajosas que dañan los órganos como los pulmones, el intestino y el páncreas.Esto conduce a la pérdida progresiva de la función pulmonar y la falta de aliento, lo que aún reduce significativamente la esperanza de vida a pesar de los avances en el tratamiento.Unos 150 a 200 niños nacen con esta rara enfermedad en Alemania cada año.(Y YO)